Федеральное агентство по образованию
Нижегородский государственный университет им. Н. И. Лобачевского
Национальный проект «Образование»
Инновационная образовательная программа ННГУ. Образовательно-научный центр
«Информационно-телекоммуникационные системы: физические основы и
математическое обеспечение»
А. А. Бабаев, Г. П. Ежова, Н. А. Новикова, В. В. Новиков
ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: КОРРЕКЦИЯ ГЕНЕТИЧЕСКОЙ
ИНФОРМАЦИИ
Учебно-методические материалы по программе повышения квалификации «Хранение и
обработка информации в биологических системах»
Нижний Новгород
2007
Учебно-методические материалы подготовлены в рамках
инновационной образовательной программы ННГУ: Образовательно-
научный центр «Информационно-телекоммуникационные
системы: физические основы и математическое обеспечение»
Бабаев А. А. , Ежова Г. П. , Новикова Н. А. , Новиков В. В. Генная терапия: коррекция
генетической информации. Учебно-методический материал по программе повышения
квалификации «Хранение и обработка информации в биологических системах». Нижний
Новгород, 2007, 86 с. В пособии изложены современные молекулярно-биологические и биоинформационные
аспекты вопросов, связанных с разработкой и использованием в эксперименте и практике
генной терапии. Представлены различные виды генной терапии, способы и пути
достижения лечебного эффекта генных терапевтических конструкций (позитивная и
негативная генная терапия), конкретные примеры применения генной терапии для
лечения различных заболеваний, генные вакцины. Особое внимание уделено
биоинформатике, базам данных по генным сетям, наследственным заболеваниям,
созданным генетическим конструкциям и т. д. Пособие предназначено для повышения
квалификации преподавателей биологических факультетов классических университетов,
научных сотрудников, студентов, магистров и аспирантов, изучающих молекулярную
биологию и биоинформатику. © А. А. Бабаев, Г. П Ежова, Н. А. Новикова, В. В. Новиков
2
СОДЕРЖАНИЕ
ВВЕДЕНИЕ. СТАНОВЛЕНИЕ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... . 4
1. ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: ОСНОВНЫЕ ПОДХОДЫ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... . . 6
1. 1. Виды генной терапии ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ...
... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... . 6
1. 2. Способы введения (доставки) терапевтических конструкций в организм... ... ... ... . . 7
2. ПУТИ ДОСТИЖЕНИЯ ЛЕЧЕБНОГО ЭФФЕКТА ГЕННЫХ ТЕРАПЕВТИЧЕСКИХ
СРЕДСТВ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... . . 11
2. 1. Позитивная генная терапия ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... ... . 11
2. 1. 1.